Adeno-associated virus (AAV)

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문서 역사

Adeno-associated virus (AAV)는 작은 크기의 비병원성 바이러스로, 유전 치료제 전달 시스템으로서 광범위하게 연구되고 활용되는 중요한 벡터이다.

특징 및 응용

  • AAV는 숙주 세포에 감염되지만 일반적으로 질병을 일으키지 않으며, 그 특성상 안정성이 높다.
  • 유전자 치료에서 AAV는 원하는 유전 물질을 목표 세포까지 효율적으로 운반하는 벡터 역할을 수행한다.

다양한 캡시드 변이를 통해 특정 조직이나 세포에 대한 친화도를 조절할 수 있으며, 이는 표적화 전략에 필수적이다. 현재 많은 난치성 질환에 대한 임상 시험에서 활발히 사용되고 있다.

유전자 치료 분야에서 가장 주목받는 플랫폼 중 하나이며, 면역원성 문제 해결이 주요 과제로 남아있다.